Genska terapija vraća sluh gluhima
Najbolji učinak zabilježen je kod djece od pet do osam godina, ali terapija je bila učinkovita i kod odraslih
Injekcija zdravog gena izravno u unutarnje uho može brzo i značajno vratiti sluh i to ne samo kod djece, već i kod odraslih. Do tog su saznanja došli znanstvenici švedskog Karolinska instituta. Oni su u suradnji s kineskim bolnicama i sveučilištima proveli kliničko ispitivanje koje bi moglo promijeniti živote milijuna ljudi s urođenom gluhoćom, a rezultate svog rada objavili su u časopisu Nature Medicine.
Ispitivanje je obuhvatilo deset pacijenata u dobi od 1,5 do 24 godine s rijetkim oblikom nasljedne gluhoće uzrokovane mutacijom OTOF gena. Taj gen kodira protein otoferlin, ključan za prijenos zvuka iz uha u mozak. Terapija je koristila bezopasni adeno-asocirani virus (AAV) kao “dostavljača” zdravog OTOF gena koji se ubrizgava kroz tanku membranu na bazi pužnice.
Impresivni rezultati
Rezultati su impresivni: svi sudionici su već unutar mjesec dana pokazali poboljšanje sluha, a nakon šest mjeseci prosječna razina zvuka koju su mogli čuti poboljšala se sa 106 na 52 decibela. Najbolji učinak zabilježen je kod djece od pet do osam godina, ali terapija je bila učinkovita i kod odraslih. Pritom nisu zabilježene ozbiljne nuspojave, a najčešća reakcija bila je blago smanjenje broja neutrofila, vrste bijelih krvnih stanica.
Sedmogodišnja djevojčica gotovo je potpuno povratila sluh i mogla je voditi svakodnevne razgovore s majkom već četiri mjeseca nakon terapije. Ovo je prvi put da je metoda ispitana i kod odraslih, što otvara vrata liječenju i drugih oblika genetske gluhoće. Ovo je, kažu istraživači, ogroman iskorak u genskom liječenju gluhoće koji bi mogao promijeniti živote tisuća djece i odraslih diljem svijeta. Dugoročna učinkovitost i sigurnost terapije još se prati, ali rezultati su, kažu, već sada povijesni.
