Ugledni znanstveni časopis Nature Medicine složio je popis kliničkih ispitivanja koja će utjecati na medicinu u nadolazećoj godini i predstavio ih u svom godišnjem prilogu. Na ovom popisu su radili stručnjaci za genomsku medicinu, respiratorne bolesti, regenerativnu neurobiologiju, kemiju i hematologiju, onkologiju i vakcinologiju, klinički istraživači, psihijatri i eksperti za javno zdravstvo i globalno mentalno zdravlje  iz niza svjetskih zdravstvenih ustanova, visokih škola, institucija i laboratorija koji iz prve ruke znaju što se događa u svijetu medicine. 

Matične stanice i genetika

Na popisu se posebno ističe prvu base-editing terapija na ljudima VERVE-101. Riječ je o novijem pristupu uređivanju genoma koji koristi komponente iz CRISPR sustava zajedno s drugim enzimima za izravnu ugradnju točkastih mutacija u staničnu DNK ili RNK bez pravljenja dvolančanih prekida DNK. Prvo in vivo uređivanja baza DNK na ljudima proučit će ima li uređivanje baze DNK potencijal kao tretman za trajno snižavanje LDL kolesterola kod pacijenata s genetski uzrokovanim oblikom hiperkolesterolemije, jednim od najčešćih nasljednih genetskih stanja.  

Posebna pažnja posvećena je i ispitivanju matičnih stanica za Parkinsonovu bolest. U istraživanju STEM-PD će dopaminergički neuroni izvedeni iz ljudskih embrionalnih matičnih stanica biti transplantirani u mozgove pacijenata u dobi od 50 do 75 godina koji imaju umjerenu Parkinsonovu bolest. 

Testiranje mogućnosti umjetne inteligencije

Korištenje umjetne inteligencije posebno je istaknuto jer dosad je malo takvih alata provjereno u kliničkim ispitivanjima. Jedno takvo, skraćeno nazvano MARS-ED, procjenjuje prednosti modela umjetne inteligencije za pomoć u predviđanju 31-dnevnog rizika od smrtnosti pacijenata koji su zatražili liječenje u hitnoj službi. 

Drugo veliko ispitivanje na 150.000 pacijenata u šest britanskih bolnica testira može li umjetna inteligencija pomoći u iščitavanju rendgenskih snimaka prsnog koša i može li kompjuterizirana tomografija (CT) već isti dan dijagnosticirati pojavu raka pluća.

Lijek i terapije protiv raka

Daljnja ispitivanja raka, istaknuta na ovom popisu, uključuju i 4-IN-THE-LUNG-RUN, koje će usporediti je li CT skeniranje svake druge godine jednako učinkovito u sprečavanju smrti od raka pluća kao godišnji testovi. Istraživači se ispitati i učinkovitost i sigurnost trastuzumab derukstekana (Enhertu), konjugata protutijela i lijeka koji cilja na HER2 kod raka dojke s ili bez metastaza na mozgu. 

Konačno, NADINA ispitivanje želi usporediti učinkovitost neoadjuvantne terapije ipilimumabom plus nivolumab (dvije vrste imunoterapije) s onom adjuvantne primjene nivolumaba u trećem stadiju melanoma.

Cjepiva

Cjepiva će, razumljivo, biti u središtu znanstvenih istraživanja i sljedeće godine. Među istaknutijima su ispitivanje VIR-1388 kojim se želi procijeniti sigurnost, reaktogenost i imunogenost cjepiva za prevenciju infekcije virusom humane imunodeficijencije (HIV). VIR-1388 je vektorsko cjepivo protiv citomegalovirusa (CMV) koje izaziva snažne, jedinstvene i trajne odgovore T stanica koje potencijalno mogu spriječiti dobivanje HIV-a. 

Tu je i nastavak ispitivanja cjepiva R21/Matrix-M protiv malarije u kojem sudjeluje tisuće djece u dobi od 5 do 36 mjeseci u malaričnim područjima Burkine Faso, Kenije, Tanzanije i Malija.

Mentalno zdravlje trudnica i djece

Što se tiče mentalnog zdravlja, procjenjuje se djelotvornost aplikacija koja bi ženama u drugom ili trećem tromjesečju trudnoće, pogođenima prednatalnom depresijom, pružila odgovarajuću pomoć temeljenu na kognitivnoj terapiji. Ovo ispitivanje usporedit će aplikaciju sa standardnom verzijom terapije Thinking Healthy programa Svjetske zdravstvene organizacije koju liječnici u ruralnim dijelovima Pakistana trenutno pružaju u terapijama u četiri oka. 

Studija BeST? istražit će pak učinkovitost i isplativost modela intervencije za mentalno zdravlje dojenčadi u odnosu na uobičajene usluge socijalnih službi za djecu od do pet godina u udomiteljskoj obiteljima u Glasgowu i Londonu.

"Istaknuta ispitivanja pokazuju širinu istraživanja koja se odvijaju i bezbroj načina na koje se istraživači pokušavaju uhvatiti u koštac s problemima od globalne važnosti. Istraživači, regulatori, liječnici i pacijenti, svi će oni pažljivo pratiti ova ispitivanja i sve nas zanima jesu li ovi tretmani sigurni i učinkoviti", kaže Ben Johnson, urednik časopis Nature Medicine.